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5萬(wàn)人中只有一例，這些超級(jí)罕見(jiàn)病患者的用藥如何保障？
江蘇省的佳佳（化名），6歲時(shí)發(fā)現(xiàn)自己比同齡的孩子都不擅長(zhǎng)跑跳，8歲時(shí)開(kāi)始出現(xiàn)嘔吐、胸悶、呼吸困難，9歲時(shí)被確診為龐貝病，在12歲時(shí)終于等到特效藥美而贊正式登陸中國(guó)市場(chǎng)，卻在16歲時(shí)受益于省級(jí)醫(yī)療保障才真正開(kāi)始接受****。在各項(xiàng)保障報(bào)銷后，佳佳一年的**費(fèi)用能夠降低近90%。用藥之后，以前幾乎無(wú)法獨(dú)立站立的佳佳已經(jīng)可以獨(dú)立走路，呼吸困難的情況也得到了明顯緩解。

在中國(guó)，與佳佳一樣被病痛折磨的罕見(jiàn)病患者還有很多。但這些患者卻并不都和佳佳一樣幸運(yùn)。即便是佳佳這類地方政策先行先試的獲益者，隨著未來(lái)政策的變化，或許也不得不重新面對(duì)支付難題。在醫(yī)保無(wú)法覆蓋的地方，如何去填補(bǔ)罕見(jiàn)病患者用藥保障這個(gè)巨大的窟窿？面對(duì)這五萬(wàn)分之一的不幸，我們又該如何探尋長(zhǎng)期、可持續(xù)的解決方案？ 

超級(jí)罕見(jiàn)病與高值罕見(jiàn)病**

佳佳所患有的龐貝病，是一種超級(jí)罕見(jiàn)病。

什么是超級(jí)罕見(jiàn)病？目前國(guó)內(nèi)對(duì)其尚無(wú)完整定義，而歐洲等國(guó)則將病率小于1/50000的**定義為“超級(jí)罕見(jiàn)病”。如非典型性溶血性尿毒癥、戈謝病、黏多糖貯積癥等。以戈謝病為例，其在全球每10萬(wàn)人中的患病人數(shù)為0.7-1.75，而國(guó)內(nèi)專家根據(jù)新生兒發(fā)病率預(yù)估，中國(guó)人群的患病率低于全球平均水平，每10萬(wàn)人中患病人數(shù)僅為0.2-0.5例。

針對(duì)這些超級(jí)罕見(jiàn)病的****被稱為高值罕見(jiàn)病**。**越是罕見(jiàn)，****越是高值。所謂高值，一方面是強(qiáng)調(diào)這些**對(duì)于超級(jí)罕見(jiàn)病患者所帶來(lái)的價(jià)值。另一方面，高值也說(shuō)明價(jià)格要高于普通家庭所能承擔(dān)的費(fèi)用。由于這類高值**對(duì)應(yīng)的**患病人群極小，藥品研發(fā)、生產(chǎn)、市場(chǎng)培育、診療建設(shè)等成本又高，因此分?jǐn)傁聛?lái)單價(jià)高。但此類**，往往是這一小群患者**可以依賴的生命希望，他們大多是病情極其嚴(yán)重或致殘致死、療法在臨床上急需且不可被替代的，因此相應(yīng)的**費(fèi)用高昂，患者用藥負(fù)擔(dān)極其沉重。這種在藥品價(jià)格和**的患病率之間存在的負(fù)相關(guān)性，意味著**越是罕見(jiàn)，****越是高值。

如何解決中國(guó)罕見(jiàn)病患者的用藥可及性問(wèn)題？國(guó)家醫(yī)保層面早有動(dòng)作。隨著不久前新版《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2022年）》正式落地實(shí)施，我國(guó)醫(yī)保已覆蓋29種罕見(jiàn)病。不過(guò)，目前仍然有很多**超級(jí)罕見(jiàn)病的高值罕見(jiàn)病**尚未被納入醫(yī)保報(bào)銷范圍，戈謝病患者所需要終身服用的**用藥注射用伊米苷酶就是其中之一。

高值罕見(jiàn)病**進(jìn)醫(yī)保，一刀切還是分類管？

2021年，兩款高值罕見(jiàn)病**通過(guò)談判大幅降價(jià)進(jìn)入基本醫(yī)保目錄，為高值罕見(jiàn)病用藥的醫(yī)保準(zhǔn)入打開(kāi)了一條路徑。但罕見(jiàn)病的病種繁多，對(duì)確診人數(shù)在百人數(shù)量級(jí)的超級(jí)罕見(jiàn)病能否采用“一刀切”的方式進(jìn)入醫(yī)保，值得關(guān)注和思考。

實(shí)際上，合理的回報(bào)是保持藥企持續(xù)**的動(dòng)力之一。此前，國(guó)內(nèi)政協(xié)委員，復(fù)旦大學(xué)上海醫(yī)學(xué)院副院長(zhǎng)朱同玉委員在談到“靈魂砍價(jià)”的問(wèn)題時(shí)也曾表示，越來(lái)越多的**藥品進(jìn)入集中采購(gòu)后的大幅降價(jià)，對(duì)患者而言是莫大的福音。但過(guò)早過(guò)大幅度地降價(jià)，企業(yè)成本高了，對(duì)**的積極性會(huì)造成一定的影響。今年兩會(huì)，他帶上會(huì)的提案便是建議對(duì)相關(guān)**藥品給予一定的保護(hù)期。同時(shí)，考慮對(duì)**新增的適應(yīng)癥予以價(jià)格的傾斜和保護(hù)，并嘗試在價(jià)格與**上尋求一定的平衡。

國(guó)內(nèi)政協(xié)委員、北京大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院衛(wèi)生政策與管理系主任吳明同樣建議，要探索建立適宜罕見(jiàn)病**的醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制，同時(shí)關(guān)注量?jī)r(jià)平衡，保證醫(yī)藥在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的**動(dòng)力。

也有人會(huì)提出質(zhì)疑，讓高值罕見(jiàn)病**以合理價(jià)格進(jìn)醫(yī)保，以保障藥企**動(dòng)力，但這樣做是否會(huì)擠占過(guò)多醫(yī)保資金？“我們應(yīng)該科學(xué)評(píng)估罕見(jiàn)病用藥對(duì)醫(yī)保基金的影響”，吳明解釋道，罕見(jiàn)病藥貴，納入醫(yī)保很容易導(dǎo)致醫(yī)保支出大幅增加，甚至超支，這是一個(gè)認(rèn)識(shí)上的誤區(qū)。“因?yàn)槭呛币?jiàn)病，患者人數(shù)不會(huì)多，加起來(lái)總費(fèi)用并不大，所以對(duì)醫(yī)保資金空間的影響并不大。”

對(duì)此，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病學(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會(huì)議秘書長(zhǎng)王琳教授也曾總結(jié)：“高值罕見(jiàn)病藥品通過(guò)談判進(jìn)入國(guó)家基本醫(yī)保藥品目錄是正確的方式，2021年取得了突破性進(jìn)步。”她強(qiáng)調(diào)，在看到進(jìn)步的同時(shí)，我們也需要思考如何使罕見(jiàn)病藥價(jià)的制定更加人性化，如何更精準(zhǔn)地談判以推進(jìn)國(guó)家和企業(yè)的風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)機(jī)制的完善，使高值罕見(jiàn)病藥品以更精準(zhǔn)、更科學(xué)、更合理的方式進(jìn)入基本醫(yī)保支付范疇，達(dá)到國(guó)家醫(yī)保基金能夠承受、患者**可及以及激勵(lì)企業(yè)，以實(shí)現(xiàn)三方**結(jié)合。

建立專項(xiàng)基金，緩解醫(yī)保壓力的另一種思路

盡管人們對(duì)高值罕見(jiàn)病**進(jìn)入醫(yī)保充滿期待，醫(yī)保也確實(shí)在逐步努力解決罕見(jiàn)病患者的用藥難題。但我們卻也必須認(rèn)識(shí)到，醫(yī)保并不是“萬(wàn)能”的。需要通過(guò)政府引導(dǎo)，整合基本醫(yī)保、商業(yè)保險(xiǎn)、慈善救助等多方支付，共建罕見(jiàn)病多層次用藥保障體系。

今年兩會(huì)期間，政府工作報(bào)告將“加強(qiáng)罕見(jiàn)病用藥保障”作為重點(diǎn)內(nèi)容提了出來(lái)后，也有代表委員認(rèn)為，建立罕見(jiàn)病慈善專項(xiàng)醫(yī)療救助基金和罕見(jiàn)病用藥保障專項(xiàng)基金，是值得嘗試的路徑之一。上海市政協(xié)委員、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院黨委書記徐虹認(rèn)為，完善罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制，尤其要加快建立罕見(jiàn)病多層次保障體系，亟需整合建立由政府支持、社會(huì)各方參與的罕見(jiàn)病保障專項(xiàng)基金。徐虹認(rèn)為可以從幾點(diǎn)破題：首先多渠道籌集資金，簡(jiǎn)化申請(qǐng)使用手續(xù)，比如加快推進(jìn)醫(yī)保地方立法，合法優(yōu)化調(diào)整地方附加基金功能，將罕見(jiàn)病用藥保障納入支付范圍，每年按定額標(biāo)準(zhǔn)劃撥至專項(xiàng)基金。同時(shí)也可由財(cái)政、民政、殘聯(lián)等相關(guān)部門給予一定補(bǔ)助，引導(dǎo)社會(huì)力量在罕見(jiàn)病用藥保障中發(fā)揮重要作用。

此外，國(guó)內(nèi)政協(xié)副秘書長(zhǎng)、農(nóng)工黨中央專職副主席曲鳳宏在兩會(huì)期間也建言，特殊罕見(jiàn)病病種和患者數(shù)量非常有限，如納入專項(xiàng)基金保障范圍，總盤子有限且可控。成立“國(guó)家罕見(jiàn)病用藥保障專項(xiàng)基金”，由國(guó)家統(tǒng)籌、專款專項(xiàng)、統(tǒng)一待遇水平來(lái)實(shí)現(xiàn)對(duì)罕見(jiàn)病高值**的保障。

特殊事情特殊對(duì)待，鼓勵(lì)地方罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制先行先試

在國(guó)家層面對(duì)罕見(jiàn)病用藥保障進(jìn)行努力的同時(shí)，部分省份也早早開(kāi)始了相關(guān)的嘗試。目前國(guó)內(nèi)已有14個(gè)省市進(jìn)行了對(duì)包括高值藥品在內(nèi)的罕見(jiàn)病藥品用藥保障機(jī)制的探索，其中涉及到省級(jí)罕見(jiàn)病專項(xiàng)保障基金（單獨(dú)資金池模式）、大病醫(yī)療互助補(bǔ)充保險(xiǎn)、納入醫(yī)療救助模式等。

然而，去年8月，國(guó)家醫(yī)保局、財(cái)政部聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于建立醫(yī)???保障待遇清單制度的意見(jiàn)》，將對(duì)基本醫(yī)療保障的制度和政策，醫(yī)保基金支付的項(xiàng)目和標(biāo)準(zhǔn)，分別作出明確規(guī)定，推動(dòng)醫(yī)保待遇統(tǒng)一。這意味著，到2023年，部分地方罕見(jiàn)病保障政策或?qū)⒁虼嗣媾R被“清零”風(fēng)險(xiǎn)。隨之而來(lái)的，或許是一些罕見(jiàn)病患者將再次陷入到“用不起藥”的窘境之中。

“此前部分省市根據(jù)當(dāng)?shù)氐慕?jīng)濟(jì)條件和罕見(jiàn)病特點(diǎn)，在罕見(jiàn)病用藥保障上取得了很好的經(jīng)驗(yàn)。醫(yī)保待遇統(tǒng)一的主張是好的，更能體現(xiàn)公平。但是罕見(jiàn)病太特殊了，特殊的事情就得用特殊的機(jī)制來(lái)解決。”今年兩會(huì)，丁潔還聚焦普惠型商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善救助組織等社會(huì)資源參與罕見(jiàn)病高值藥品保障，鼓勵(lì)局部地區(qū)“先行先試”。“建議動(dòng)員企業(yè)或各類經(jīng)濟(jì)實(shí)體定向捐贈(zèng)，建立省級(jí)罕見(jiàn)病慈善專項(xiàng)醫(yī)療救助基金，主要解決醫(yī)保藥品目錄外的罕見(jiàn)病高值藥品支付問(wèn)題，促進(jìn)慈善救助成為多層次醫(yī)療保障體系的組成部分。”

實(shí)際上，自2015年起國(guó)內(nèi)多個(gè)省市就開(kāi)始探索布局“惠民保”等普惠型商業(yè)健康保險(xiǎn)。截至2020年，國(guó)內(nèi)已有26個(gè)省的179個(gè)地市，推出了146個(gè)互惠保產(chǎn)品，其中有64個(gè)產(chǎn)品包含了罕見(jiàn)病的**。上海去年4月發(fā)布的“滬惠保”，通過(guò)對(duì)既往病史的認(rèn)定以及將特定高額藥品納入保障目錄（21種目錄外藥品，其中涵蓋了4種罕見(jiàn)病），對(duì)部分罕見(jiàn)病既往癥人群的賠付可達(dá)70%。廣州“穗歲康”在投保和理賠時(shí)均不限既往癥、不限年齡，只要合規(guī)**發(fā)生的相關(guān)費(fèi)用都可以報(bào)銷。此前，曾有廣州法布雷病患者經(jīng)過(guò)“穗歲康”加患者援助項(xiàng)目報(bào)銷后，患者年自付費(fèi)用不到3萬(wàn)元，大大減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

此外，剛發(fā)布的《普惠型保險(xiǎn)參與罕見(jiàn)病多層次保障研究報(bào)告》對(duì)普惠險(xiǎn)的罕見(jiàn)病保障內(nèi)容、前景分析、成本測(cè)算、構(gòu)建罕見(jiàn)病“友好型”普惠險(xiǎn)評(píng)價(jià)指標(biāo)體系等方面提出了建議，為未來(lái)設(shè)計(jì)普惠險(xiǎn)關(guān)于罕見(jiàn)病保障時(shí)提出了參考依據(jù)。

多年以來(lái)，因?yàn)閲?guó)家對(duì)罕見(jiàn)病用藥的審評(píng)審批加速以及**支付的不斷探索，以及企業(yè)、社會(huì)多方的合力，使得很多像佳佳一樣的罕見(jiàn)病患者甚至是超級(jí)罕見(jiàn)病患者從“無(wú)藥可用”到“用得起藥”再到“長(zhǎng)期用藥”。“龐貝病納入江蘇省醫(yī)保之后，給我的生活帶來(lái)了希望。”17歲的佳佳對(duì)未來(lái)的人生充滿期待，“我也希望更多的超級(jí)罕見(jiàn)病患者，在未來(lái)看到越來(lái)越多的陽(yáng)光。

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